每年两会期间，稀有病都是委员代表热议的论题之一。在国家医保局连续发布的160件2020年提案主张回复中，有近20件是直接与稀有病相关的。如此密布的回复，表现了政府相关部分对稀有病的重视度。

清华大学医疗服务管理研讨中心研讨员廖藏宜接受榜首财经采访时表明，处理稀有病患者的用药保证问题，是我国医保准则建造的最终一块短板。

怎么补上这一短板？国家医保局在回复中称，下一步将研讨探究树立政府主导、多方筹资、社会参加的稀有病用药保证机制。一起，经过带量收购和药品商洽来下降稀有病药品的价格、进步稀有病患者医治服务水平、鼓舞商业稳妥机构供给更多保证产品等也都在“方针方针包”之内。

回复中也清晰表明，部分价格特别贵重的特别稀有病用药，因为远超基金和患者接受才能，无法被归入底子医保付出规划。此外，关于委员代表们提出的“树立国家稀有病医疗保证专项基金”的主张，回复称，有关部分以为在现行准则现已为稀有病患者医药费用供给了处理途径的情况下，树立政府主导的稀有病专项基金需慎重考虑。

底子医保难以接受天价药

2月28日，是世界第14个稀有病日。现在现已清晰的稀有病有7000多种，95%的稀有病仍没有特效药。而我国稀有病患者大约2000万人，每年新增患者超越20万。

全国政协委员丁洁在上一年两会提交的《关于树立我国稀有病医疗保证“1+4”多方付出机制的提案》中提出，稀有病药品的付出问题没有得到底子的处理。部分稀有病药品价格贵重难以付出，这是稀有病患者面前的一座难以攀越的高山，也是执行底子医疗保证准则面对的困难。

丁洁主张，将稀有病药品尽可能归入《国家底子医疗稳妥、工伤稳妥和生育稳妥药品目录》，将121种稀有病中有医治一致或专家攻略、有清晰效果的在国内上市的稀有病药品，引入我国的医疗保证体系，归入国家底子医疗药品目录。

国家医保局在回复中称，2019年国家医保目录调整中要点考虑稀有病等严重疾病医治用药，将原发性肉碱缺乏症、早发性帕金森等稀有病用药新增归入了目录，并经过准入商洽将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等稀有病用药归入了目录，价格大幅下降。

据统计，121种稀有病医治药物中，现在已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种归入国家医保药品目录。

医保目录中的稀有病药物还在动态扩容中。即将在3月1日实施的2020年医保目录又参加亨廷顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化（渐冻症）、肢端肥大症等7种稀有病用药。

来历：稀有病信息

上一年医治SMA（脊髓性肌萎缩症）病的天价进口药诺西那生钠注射液曾引起社会的广泛重视，但这种一针价格高达70万元的药品，最终并没有进入2020版的医保目录之中。

国家医保局在回复人大代表时称，从底子医保基金接受才能来看，2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而庞贝病、戈谢病、SMA等稀有病用药费用到达每人每年数百万，底子医保难以接受。部分省份或区域经过大病稳妥、医疗救助、财务专项等方法缓解了本区域内特别稀有病患者高额医疗费用担负，也存在区域间待遇差异和方针攀比等问题。

国家医保局医药服务管理司司长熊先军曾表明，关于稀有病药品，只要定价适宜的药品才干拿来商洽，最终经过降价归入到医保目录之中。国家医保局没有将一些定价较贵的药品归入目录是向药企宣布清晰信号：即使不在医保目录中，药企也要依据我国是发展我国家的国情来拟定适宜的药品价格。

廖藏宜以为，在现行医疗保证体系中处理稀有病患者的用药保证问题是方针趋势，实际的问题是有些稀有病药品过于贵重，筹资问题处理起来难度比较大。一起方针也要考虑到对药品立异以及研制的引导。稀有病药品规划不大，但它们都是独家的，稀缺又能救命，医保是否能报销事关这些药品的生计和企业研制的积极性。

他主张，在稀有病药品的医保准入方面，树立底子药品目录下的稀有病药品子目录管理机制。依据国家卫健委发布的稀有病目录，由国家医保局展开稀有病药品目录准入商洽，在遵从惯例药品的卫生技能点评外，稀有病药品还需满意确诊清晰、效果显著、无代替药品、患者长时间担负重等条件。

更多稀有病药品将归入集采

我国关于稀有病及“孤儿药”一向都在出台相关的方针。《中共中央国务院关于深化医疗保证准则改革的定见》清晰提出“探究稀有病用药保证机制”。在业界现已达到的一致是树立多方筹资的稀有病用药保证机制。

南开大学卫生经济与医疗保证研讨中心主任朱铭来对榜首财经表明，从社会保证的普惠性来说，稀有病及人群应该被归入医保领域，但这种病的获益人群比较少，而医保局的底子准则是“广掩盖、保底子”，稀有病药费昂扬，并且许多需求终身服药，医治本钱是十分高的，仅仅靠医疗稳妥基金显然是无法接受的。

国家医保局在回复人大代表的主张时引荐了浙江金华、广东佛山、山东青岛等地做法，这些区域积极探究经过大病稳妥、医疗救助、财务专项资金或许建立慈悲项目方法缓解区域内特别稀有病患者医疗费用担负，做出有利探究。

经过带量收购来下降稀有病药品的价格也是保证机制之一。2018年以来，国家医保局会同卫生健康委、药监局等部分，坚持“招采合一、量价挂钩”的准则，对经过仿制药质量和效果一致性点评的多家竞赛的药物展开药品会集带量收购。例如，医治稀有病肺动脉高压的安立生坦的中选价格从115.97元/片下降到20元/片。

近来，国务院发布了《国务院办公厅关于推进药品会集带量收购作业常态化准则化展开的定见》，特别对医治稀有病的“孤儿药”收购作出特别组织，经过国家收购和商洽来下降高额的稀有病药品价格，进步孤儿病患者的用药可及性。

朱铭来表明，稀有病发病率尽管不高，但对社会的负面影响比较大，“天价药”超出绝大部分人的付出才能，大众一旦不幸罹患稀有病就会处于无助的地步，假如可以经过商洽和集采，将本钱降到合理的价位，发挥医保带量购买的优势，这将极大缓解特别人群的困难。