智通财经APP讯，百济神州(06160)发布公告，公司于2019年12月16日(美国东部时刻)发布了其BTK按捺剂BRUKINSA?(泽布替尼)比照伊布替尼用于医治华氏巨球蛋白血症(WM)患者的ASPEN3期临床实验成果。

虽然该实验在首要结尾-完全缓解(CR)和非常好的部分缓解(VGPR)率上，泽布替尼的医治优势未能到达有统计学含义的优效性，但在这个首项随机的BTK按捺剂之间的比照临床实验中，泽布替尼医治获得了更高的VGPR率，一起在安全性和耐受性上也有显着改进。

ASPEN研讨是一项在欧洲、澳大利亚和美国的61个中心进行的针对229名WM患者的随机3期临床实验。该研讨包含两个伫列，一个是随机伫列(伫列1)，入组了201名带着MYD88基因突变的患者，另一个对错随机伫列(伫列2)，入组了28例带着MYD88野生基因型(MYD88WT)患者，都承受泽布替尼医治。这类患者在历史研讨中承受伊布替尼医治后效果欠安。

随机的伫列1在泽布替尼实验臂中入组了102例患者，其间83例为復发或难治性(R/R)患者、19例为初治(TN)患者;在伊布替尼实验臂中入组了99例患者，其间81例为R/R患者、18例为TN患者。入组泽布替尼实验臂的患者承受了剂量为每次160毫克、每日两次(BID)的泽布替尼医治;入组伊布替尼实验臂的患者承受了剂量为每次420毫克、每日一次(QD)的伊布替尼医治。

到数据截点2019年8月31日，在中位随访时刻为19.4个月的情况下，ASPEN3期临床实验伫列1的成果包含：

在R/R患者中，经独立评定委员会(IRC)评价的VGPR率在泽布替尼实验臂中为28.9%，在伊布替尼实验臂中为19.8%，两个实验臂中均无患者到达CR;组间差异未能到达统计显著性(双方查验p值=0.1160);

在所有患者中，经IRC评价的VGPR率在泽布替尼实验臂中为28.4%，在伊布替尼实验臂中为19.2%，两个实验臂中均无患者到达CR;组间差异未能到达统计显著性(双方查验描绘p值=0.0921);

在R/R患者中，经IRC评价的首要缓解率(MRR;部分缓解或更好)在泽布替尼实验臂中为78.3%，在伊布替尼实验臂中为80.2%;在所有患者中，MRR在泽布替尼实验臂为77.5%，在伊布替尼实验臂中为77.8%;

虽然实验的首要意图并非检测无发展存留期(PFS)具有统计显著性改进，并且PFS随访数据时刻较短，但泽布替尼前期的PFS和总存留期(OS)数据与泽布替尼实验臂中较高的VGPR率相符：

在泽布替尼实验臂中，12个月PFS在R/R患者中为92.4%(83.8–96.5)，在所有患者中为89.7%(81.7–94.3);比照伊布替尼实验臂中，在R/R疾病患者中为85.9%(75.9–91.9)，在所有患者中为87.2%(78.6–92.5);

以及在泽布替尼实验臂中，12个月OS在R/R患者中为98.8%(91.6–99.8)，在所有患者中为97.0%(90.0–99.0);比照伊布替尼实验臂中，在R/R患者中为92.5%(84.1–96.6)，在所有患者中为93.9%(86.8–97.2);

三级及以上不良事情(AE)在泽布替尼实验臂中为58.4%，在伊布替尼实验臂中为63.3%。在泽布替尼实验臂中，四例患者(4.0%)因为AE中断了实验医治，一例(1.0%)致死AE;在伊布替尼实验臂中，九例患者(9.2%)因为AE中断了实验医治，四例(4.1%)致死AE;

在所有与BTK按捺剂相关的AE中，任何等级的心房颤动/扑动在泽布替尼实验臂中为2.0%，在伊布替尼实验臂中为15.3%;细微出血在泽布替尼实验臂中为48.5%，在伊布替尼实验臂中为59.2%;严峻出血在泽布替尼实验臂中为5.9%，在伊布替尼实验臂中为9.2%;腹泻在泽布替尼实验臂中为20.8%，在伊布替尼实验臂中为31.6%;

以及中性粒细胞削减症在泽布替尼实验臂中为29.7%，比照在伊布替尼实验臂中的13.3%

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表明：“咱们的研讨人员设法经过最大化BTK按捺且最小化脱靶结合，规划了一款旨在进步有效性且下降副作用的BTK按捺剂。咱们在临床开发中也斗胆决定将泽布替尼直接与伊布替尼在WM患者的医治上进行比照评价，也很欣喜得可以看到其在VGPR率和安全性上带来的改进。

ASPEN是迄今为止在WM患者中展开的最大规划前瞻性实验，成果表明相比较伊布替尼，泽布替尼在患者中展示出与以往数据共同的安全性优势。虽然在CR和VGPR率中未能获得具有统计显著性的提高，可是咱们深信这款由百济神州自主开发的高效BTK按捺剂可以为患者带来临床好处，一起缓解质量也呈不断上升趋势。”