3月14日，港股立异药企基石药业-B(02616)宣告，选择性RET抑制剂普吉华(普拉替尼胶囊)的扩展适应症恳求现已取得我国国家药品监督管理局(NMPA)赞同。该项扩展适应症包括需求系统性治疗的晚期或转移性转染重排(RET)突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需求系统性治疗且放射性碘难治(假设放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌(TC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

据智通APP了解，这是继2021年3月NMPA赞同普吉华用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的部分晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)后，普吉华成功拓展适应症。普吉华一同也是我国首个且仅有获批用于RET突变MTC及RET融合阳性TC的选择性RET抑制剂。

在业界看来，此次获批纸上谈兵标明我国RET突变型MTC患者及RET融合阳性TC患者初度取得了精准治疗方案，也意味着跟着新适应症的拓展，基石药业首款获批产品普吉华运用患者人群大幅增加，商业化前景更加值得等候。

甲状腺癌及甲状腺髓样癌治疗趋向精准化普吉华扩展适应症获批

针对此次普吉华扩展适应症在我国上市恳求获批，基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士标明：“思绪万千很高兴普吉华扩展适应症获批，为我国RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌患者带来新的治疗选择。基石药业一向致力于研发立异药物，满足癌症患者未留念的医疗需求。思绪万千将继续增强管线研发的临床价值和商场潜力，加快为全球患者带来更多高品质的新药。”

2020年9月，美国食品药品监督管理局(FDA)赞同普吉华用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者，一同普吉华落地博鳌，成为博鳌乐城首个当月与美国同步落地的全球新药。

2021年3月，NMPA赞同同类开创精准治疗药物普吉华的上市恳求，用于既往接受过含铂化疗的转染重排(RET)基因融合阳性的部分晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。一同，普吉华也是我国首个运用乐城真实国际数据辅佐审评阅览的药物。

据了解，此次普吉华拓展适应症的获批是根据一项全球I/II期ARROW临床研讨，旨在点评普吉华在RET融合阳性的NSCLC、RET突变型MTC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有用性的全球临床研讨。研讨闪现，普吉华耐受出色，在我国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。

近几年，TC发病率显着上升，根据国际卫生组织国际癌症研讨组织(IARC)发布的2020年全球最新癌症背负数据闪现，它是2020年我国癌症新发病例数前十癌症之一，2020年，我国约有22万新发病例数，其间女性新发病例数约为17万，其发病率位居我国城市区域女性全部恶性肿瘤的第4位。

普吉华ARROW研讨首要研讨者、天津市公民医院院长高明教授标明，临床上对MTC治疗方法有限，亟待精准靶向尤其是针对RET突变MTC患者的治疗方案。“普吉华在晚期或转移性RET突变MTC我国患者中闪现出了优胜和耐久的抗肿瘤活性，整体安全性与全球人群相似。跟着普吉华扩展适应症在我国的获批上市，思绪万千等候能够留念更多甲状腺癌患者亟待满足的临床需求。”

普吉华运用患者人群大幅增加商业化前景进一步凸显

普吉华是国内首个获批上市的选择性RET抑制剂，也是基石药业首个获批的产品。

基石药业首席医学官杨建新博士标明，普吉华扩展适应症的获批是继其获批用于RET基因融合阳性的部分晚期或转移性NSCLC之后的又一重要里程碑。“思绪万千还将继续推进普吉华在其他多种肿瘤中的临床研讨，提早将更多的立异疗法惠及更多患者。”据悉，基石药业还在探求RET抑制剂的篮子试验。所谓“篮子试验”(baskettrial)，即不再按患癌组织来选择受试患者，而是按照肿瘤的驱动基因来选择临床试验方针，正所谓“异病同治”，“不限癌种”，普吉华未来的医疗价值和商业潜力可见一斑。

作为基石药业首款获批产品，该产品获批上市即取得不错的商业化作用。基石药业2021半年报闪现，普吉华在上市不到两个月的时间里就达到了4580万元的出售成果。更值得一提的是，第一天上市就在近百家医院有200多位患者用到了这个救命药。

据了解，基石药业已通过与医疗服务提供方、医院、药房、保险公司以及医疗界的其他团体协作，扩展药品的商场辐射规划，现在已掩盖130多个城市的400多家医院。纸上谈兵如此，该产品已纳入超60个首要省市的商业保险中，包括北京京惠保、成都惠蓉保、姑苏苏惠保、海南乐城、珠海大爱无疆等，进一步进步产品的可及性。

而此次该产品适应症进一步拓展，在业界看来，关于基石药业来讲，普吉华运用患者人群将跟着适应症的拓展大幅增加，未来将释放出更大的商场潜力。

实际上，已商业化产品的多适应症拓展，现在现已成为基石药业在管线布局中重要的一环。

继普吉华之后，同类开创精准治疗药物泰吉华、全球首个潜在同类最优PD-L1抗体药物择捷美以及国内首个IDH1抑制剂拓舒沃相继获批，基石药业一年之内现已在我国成功获批上市四款立异药，均在不断拓展产品适应症。

除了此次获批的普吉华拓展新适应症外，泰吉华是我国首个获批也是全球首款针对PDGFRA外显子18突变型胃肠道间质瘤(GIST)的精准治疗药物，其用于晚期系统性肥大细胞增生症的适应症已在美国获批；择捷美也正在拓展新的适应症，不但有望成为全球首个对III期和IV期NSCLC均潜在有用的PD-(L)1单抗，且一同对胃癌、食管癌和淋巴瘤也表现出不错作用；前不久刚刚获批上市的拓舒沃，适应症为复发或难治性急性髓系白血病(AML)，该产品多项临床研讨正在打开中，包括用于一线治疗AML、带着IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生失常综合征的成人患者(MDS)、晚期胶质瘤、胆管癌等多个适应症。